Реклама
Реклама
Реклама

Муковисцидоз. Новое в лечении

Изобретен инновационный способ лечения муковисцидоза, который подходит почти каждому второму пациенту с этой болезнью. 

По мнению международной исследовательской группы, комбинация двух различных препаратов, направленных на подавление наиболее распространенных генетических причин муковисцидоза, способна улучшить функцию легких и снизить частоту легочных осложнений. 

"Эти результаты представляют собой важный шаг вперед в поиске методов лечения, способного исправить основную проблему при муковисцидозе, и улучшить жизнь пациентов, живущих с этим заболеванием", - пишет профессор Stuart Elborn, автор этого исследования, из Королевского университета в Белфасте, Северная Ирландия. 

Муковисцидоз является наследственным заболеванием, которое приводит к сгущению всех секретов организма: слизи, пота, пищеварительных соков и тд. Эти жидкости становятся более липкими, чем обычно, что приводит к блокированию каналов и протоков, особенно в легких и поджелудочной железе, и к глубоким поражениям этих органов. 

Это заболевание является опасным для жизни. Густая мокрота в бронхах снижает функцию легких и приводит к хронической инфекции, а густая слизь в поджелудочной железе препятствует прохождению ферментов в кишечник, и нарушает качественное пищеварение. 

Муковисцидоз возникает из-за генетических мутаций, которые делятся на шесть различных функциональных категорий. Наиболее распространенной терапевтической мишенью при этом заболевании является мутация F508del - почти у половины пациентов с муковисцидозом присутствует эта мутация. 

Первый из изучавшихся препаратов, называемый ivacaftor, утвержден FDA для лечения редких мутаций при муковисцидозе, но ранее считался неэффективным при мутации F508del. 

В этом исследовании было доказано, что сочетание ivacaftor с другим препаратом под названием lumacaftor может быть эффективным для пациентов с этой мутацией. 

В рандомизированном, двойном слепом, плацебо-контролируемом исследовании принимало участие 1108 пациентов с наиболее распространенной формой муковисцидоза. Участники имели возраст 12 лет и выше, и получали лечение в течение 24 недель в медицинских центрах по всему миру. 

Ученые обнаружили, что лечение с помощью этой комбинации лекарственных средств привело к сокращению числа курсов лечения антибиотиками, улучшило результаты дыхательных тестов, массу тела пациентов и качество их жизни. 

"Монотерапия препаратом ivacaftor была одобрена FDA только при нескольких редких генетических дефектах при муковисцидозе; при других дефектах монотерапия была неэффективной", - пишет соавтор исследования Dr. Susanna McColley, профессор педиатрии из Северо-Западного университета Фейнберг, штат Иллинойс. 

"Наше исследование показало, что сочетание ivacaftor с lumacaftor помогает пациентам с наиболее распространенной мутацией при муковисцидозе. Это значительный шаг вперед". 

McColley считает, что в ближайшее время начнутся новые исследования этого перспективного препарата, которые позволят выяснить, может ли этот метод лечения изменять течение муковисцидоза и увеличить продолжительность жизни пациентов с этим заболеванием. В настоящее время средняя продолжительность жизни пациентов с этим заболеванием, в развитых странах, составляет 37 лет. 

ВЕРНУТЬСЯ К СПИСКУ СТАТЕЙ
ИЗМЕНЕНО: 03.07.2015 ПРОСМОТРЕЛИ: 1116
Реклама
Реклама
Реклама