Разработка вакцины против болезни Паркинсона выглядит многообещающе

Первые результаты исследований вакцины против болезни Паркинсона (БП) выглядят очень многообещающими.

В Австрии закончилась первая фаза пилотного исследования подкожных инъекций препарата PD01A. Полученные результаты показали, что вакцина безопасна, обладает хорошей переносимостью и индуцирует качественный иммунный ответ. 

«Мы получили первые доказательства того, что разработанная нами вакцина действительно будет безопасной и эффективной», - сказал Achim Schneeberger, MD, главный врач австрийской фармацевтической компании AFFiRiS, которая занимается разработкой этого препарата. 

Действие вакцины направлено против образования белка альфа-синуклеина, который образуется в чрезмерном количестве в головном мозге больных БП. Считается, что процесс чрезмерного образования альфа-синуклеина либо препятствует его нормальной функции, либо сам по себе токсичен для клеток. Препарат PD01A призван стимулировать организм вырабатывать антитела, которые связываются с избыточным количеством альфа-синуклеина, и уничтожают его.

«Поскольку вакцина предназначена для предотвращения болезни Паркинсона – чрезвычайно важна ранняя диагностика этого заболевания. В настоящее время ученые заняты поиском маркеров ранних стадий БП: таких как потеря обоняния, нарушение сна, и др», - сказал Todd Sherer, PhD, главный исполнительный директор фонда Michael J.Fox, который предоставил $ 1,5 млн на финансирование этих исследований. 

«Ученые неустанно трудятся над разработкой методов диагностики, способных выявлять болезнь Паркинсона в самых ранних ее проявлениях, а если возможно – и до клинических проявлений. Ведь только в этом случае мы сможем применять профилактическое лечение», - добавил он. 

…В этом исследовании приняли участие 32 пациента обоих полов, в возрасте от 45 до 65 лет (средний возраст около 55 лет), все они были европейской расы, у них была диагностирована болезнь Паркинсона в течение предыдущих 4 лет, и на момент начала исследования они получали стабильные дозы препаратов от БП (например, леводопа).

Пациенты, включенные в исследование, имели «типичные признаки ранней стадии БП», сказал доктор Schneeberger. Они были рандомизированы на три группы: пациенты первой группы получили четыре ежемесячные инъекции по 15 мкг препарата, пациенты из второй группы - четыре ежемесячные инъекции по 75 мкг препарата, а пациенты в третьей, контрольной группе, получили четыре ежемесячные инъекции плацебо, при этом все пациенты продолжали принимать свои обычные препараты против БП. 

Группы были хорошо сбалансированы с точки зрения базового функционального состояния участников. За время 52-недельного исследования не выбыл ни один участник, все участники получили полные курсы препаратов, как и задумывалось в начале исследования. 

Безопасность и переносимость вакцин оценивались независимым советом по мониторингу безопасности данных. Были зафиксированы 235 случаев нежелательных реакций, все они были легкой или средней степени тяжести, и были в равной степени распределены между исследовательскими группами. Наиболее частым нежелательным явлением была местная реакция на введение препарата, которая длилась, как правило, от 2 до 4 дней. 

«В этом исследовании не было выявлено случаев тяжелых побочных реакций, что дает нам право считать препарат PD01A безопасным», - сказал доктор Schneeberger.

Обе лечебные группы пациентов в процессе исследования выработали достаточный уровень специфического иммунного ответа. У 15ти из 24 пациентов, входивших в состав лечебных групп, было достигнуто снижение выработки альфа-синуклеина.

Важно отметить, что антитела к альфа-синуклеину были обнаружены даже в спинномозговой жидкости нескольких пациентов.

Хотя данное исследование не ставило своей задачей изучение клинических исходов, однако уменьшение симптомов болезни было очевидным у многих пациентов из лечебных групп. Среди прочего, у пациентов улучшались когнитивные функции и качество жизни.

«Наиболее убедительным результатом исследования» авторы называют развитие качественного иммунного ответа у пациентов из лечебных групп и достижение всех клинических конечных точек исследования. 

…Не следует забывать, что это только первая фаза исследования, и цифры лишком малы для достоверных статистических выводов. Компания планирует дальнейшие исследования для оценки безопасности и иммунологических эффектов вакцины, вводимой в низких и высоких дозах. 

По словам доктора Schneeberger, по самым оптимистичным прогнозам, потребуется не менее шести лет, прежде чем вакцина пройдет последующие фазы исследования, и выйдет на рынок препаратов против болезни Паркинсона. 

Источник.